BBC发布重大医学突破,神经

发布时间:2021-11-10

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年底聚餐不怕和科主任没话题啦!

科技改变一切。

从攻克无法治愈的疾病,到让瘫痪者直立行走,再是复苏已死亡的大脑……近日,英国广播公司(BBC)整理、发布“重大医学突破”,复盘医学界取得的瞩目成就。

机器人时代,来了

年,瘫痪两年的Thibault重新学走路。

他身穿机械铠甲Exoskeleton,头戴感应帽。计算机系统接收其心智指令后,会驱动Exoskeleton的手、脚等,帮助Thibault完成行走。

目前,Exoskeleton系统仅限在实验室中使用。Thibault走得还有些磕磕绊绊。

但研究人员表示,有澳大利亚患者通过Exoskeleton,已经能独立吃饭、化妆、拿钥匙,并在电脑上打字。

“这将大幅改善瘫患者的生活质量。”研究人员表示。

Thibault在演示操控Exoskeleton。/FONDSDEDOTATIONCLINATEC

只为1人、研发1年即问世的定制药

年10月9日,一款为9岁女孩MilaMakovec定制,并以她命名的新药milasen,登上《新英格兰医学杂志》。

几年前,Mila被诊断为神经元蜡样质脂褐质沉积病(NCL,俗称“贝敦氏症”)。

30余名科学家,在不到1年的时间内,完成全基因组分析、动物实验,获得美国食品和药品管理局(FDA)审批,并让Mila成功用药。而通常情况下,一个新药从研发到上市,需10年有余。

目前,Mila不再频繁、持续癫痫。有评论称,这是个性化治疗的里程碑式突破。但FDA药物评估和研究中心主任JanetWoodcock在其评论文章《个体化治疗时代的药物管制》中指出:“这里有太多空白。哪些数据是有意义的?试验对象和受益者就一个人,研发到什么阶段,能用于人体?万一失败,此前的投入怎么算,以后怎么做?谁该为研发埋单?”

图片来源于BOSTONCHILDRENSHOSPITAL

新药让基因“保持沉默”

年10月,“RNA干扰机制—双链RNA沉默基因”获诺贝尔生理学或医学奖。此后,这一技术成为医学领域重要的新型医疗手段。

年,英国批准、上市一款利用该技术研制的新药。它能使“让人生病的错误基因”,保持沉默(不发病),从而治疗DNA缺陷相关疾病。

小女孩SueBurrell用药后,其急性间歇性卟啉症而引起的剧烈疼痛,快速得到控制。

媒体提出两个问题,称“需要继续

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