北京治白癜风好医院 https://yyk.39.net/hospital/89ac7_detail.html▎药明康德内容团队编辑近日，总部位于圣地亚哥的LocanaBio（下称Locana公司）宣布完成1亿美元的B轮融资，此次融资由VidaVentures领投，RACapitalManagement、Invus、AcutaCapitalPartners等机构也参与了本轮融资。Locana公司曾在年5月完成万美元的A轮融资。微卫星序列（microsatellite）是均匀分布于真核生物基因组中的简单重复序列，由2～9个核苷酸的串联重复片段构成，具有基因调节功能。该区域中出现的DNA修复和复制错误会导致多种疾病的发生，例如强直性肌营养不良1型（DM1）和脊髓延髓肌萎缩症（SBMA）等疾病。Locana公司致力于创新基因疗法的开发，通过修饰与疾病相关的功能失调RNA来治愈多种疾病，包括神经肌肉疾病、神经退行性疾病和视网膜疾病。Locana公司技术平台将基因治疗和RNA修饰两种技术结合在一起来治疗多种疾病。通过将RNA修饰系统装载在腺相关病毒（AAV）载体上，使RNA修饰系统递送到靶标组织。RNA结合蛋白和其效应结构域（effectordomains）可以通过多种机制调节功能失调RNA,治愈疾病，包括降解功能失调RNA分子、降解功能失调RNA分子并将其替换为正常的基因、增强RNA翻译以产生更多的特定蛋白、修饰剪接和RNA编辑。▲Locana公司通过多种机制调节功能失调RNA（图片来源：参考资料3）
Locana公司设计的RNA结合蛋白也在治疗DM1的实验中初步展示了积极的结果。DM1是由DMPK基因3’非编码区CTG微卫星重复扩增（MREs）引起的，Locana公司将失去催化活性的Cas9装载到AAV载体上，递送到患病处来消除引起疾病的MERs。突变Cas9蛋白和目标RNA结合后，在RNA内切酶和向导RNA的共同作用下，最终将其分解。在小鼠实验中，研究人员给小鼠肌内或全身注射治疗药物，当三个月后对它们进行评估时，研究人员发现Cas9仍然表达。药物最终在小鼠中持续地逆转了DM1症状。▲Locana公司将基因疗法和RNA修饰结合，治疗多种疾病（图片来源：参考资料3）根据公司新闻采访稿披露，本轮融资将用来支持公司亨廷顿氏病、DM1、肌萎缩侧索硬化（ALS）和视网膜疾病的基因疗法的临床前和临床开发。“Locana公司开发的利用基因治疗载体递送RNA结合蛋白，靶向RNA的方法代表着基因疗法的前沿方向，具有治疗多种遗传疾病的能力。”VidaVentures总监RajulJain博士在新闻采访中说到：“公司已经建立了强大的管理团队来实现这一愿景，我们很自豪地支持他们”。”参考资料：[1]LOCANABIOANNOUNCESMILLIONSERIESBFINANCINGTOADVANCEPORTFOLIOOFNOVELRNATARGETEDGENETHERAPIESFORNEURODEGENERATIVE,NEUROMUSCULARANDRETINALDISEASES–LOCANABIO.RetrievedDec15,,from
