ldquo年度十大医疗创新

发布时间:2021-11-10

▎药明康德内容团队报道近日,美国克利夫兰诊所(ClevelandClinic)评选出了“年度十大医疗创新”。本次入选的创新技术/疗法,包括CD20靶向疗法ocrelizumab,用于囊性纤维化的新型药物Trikafta,丙肝泛基因型疗法,PARP抑制剂等多款创新药物。克利夫兰诊所专家组表示:“这些是可以在未来改善治疗效果并改变医疗保健的创新技术。”今天,我们将为大家介绍一下,这十大医疗创新有关的技术和药物。

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血红蛋白病的基因治疗

血红蛋白病是由于血红蛋白分子结构异常,或珠蛋白肽链合成速率异常所引起的一组遗传性血液病。这种疾病最常见的有镰状细胞贫血症和地中海贫血,每年大约累及全球33万多名儿童。基于该病的最新研究带来了一种实验性基因疗法,能够让患者具有制造功能性血红蛋白分子的潜在能力,这可以减少地中海贫血中镰状细胞或无效红细胞的存在,从而避免相关并发症。

图片来源:RF

临床上,来自CRISPRTherapeutics的基因疗法CTX已在1/2期临床试验中取得积极中期数据,一名输血依赖性β地中海贫血症患者和一名严重镰状细胞贫血症患者在接受治疗后,均达到停止依赖输血的效果。这是一种基因编辑自体造血干细胞的创新疗法,它使用CRISPR基因编辑技术,增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白(HbF)的能力,然后将经过改造的造血干细胞注回患者体内。HbF能够弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷,从而缓解患者症状。

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原发性多发性硬化治疗新药

多发性硬化(MS)是中枢神经系统的一种慢性疾病,通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能(例如步行)和认知功能(例如记忆)损失的增加。大约15%的MS患者为原发进展型,其特征是症状和症状逐渐发作并稳定发展。想要延缓MS疾病进展,选择性靶向CD20阳性B细胞就成了一条可行途径——这一类型细胞被认为是造成髓鞘和轴突(神经细胞)损伤的关键性免疫细胞。

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根据克利夫兰诊所

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