▎药明康德内容团队报道近日,美国克利夫兰诊所(ClevelandClinic)评选出了“年度十大医疗创新”。本次入选的创新技术/疗法,包括CD20靶向疗法ocrelizumab,用于囊性纤维化的新型药物Trikafta,丙肝泛基因型疗法,PARP抑制剂等多款创新药物。克利夫兰诊所专家组表示:“这些是可以在未来改善治疗效果并改变医疗保健的创新技术。”今天,我们将为大家介绍一下,这十大医疗创新有关的技术和药物。 1 血红蛋白病的基因治疗 血红蛋白病是由于血红蛋白分子结构异常,或珠蛋白肽链合成速率异常所引起的一组遗传性血液病。这种疾病最常见的有镰状细胞贫血症和地中海贫血,每年大约累及全球33万多名儿童。基于该病的最新研究带来了一种实验性基因疗法,能够让患者具有制造功能性血红蛋白分子的潜在能力,这可以减少地中海贫血中镰状细胞或无效红细胞的存在,从而避免相关并发症。 图片来源:RF 2 原发性多发性硬化治疗新药 多发性硬化(MS)是中枢神经系统的一种慢性疾病,通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能。MS的进展导致身体机能(例如步行)和认知功能(例如记忆)损失的增加。大约15%的MS患者为原发进展型,其特征是症状和症状逐渐发作并稳定发展。想要延缓MS疾病进展,选择性靶向CD20阳性B细胞就成了一条可行途径——这一类型细胞被认为是造成髓鞘和轴突(神经细胞)损伤的关键性免疫细胞。 图片来源:RF