公益爱心援助定点医院 https://m-mip.39.net/czk/mipso_6169853.html 近日，AlnylamPharmaceuticals宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其在研RNA干扰（RNAi）药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PrimaryHyperoxaluriaType1，PH1）的新药申请（NDA），同时FDA还授予该款药物优先审评资格，此举让lumasiran的审查时间由常规药物的10个月缩短至6个月，预计FDA将于今年12月3日对该申请做出回复。 若该款RNAi药物获得批准上市，将成为目前市场上第三款获批上市的RNAi疗法产品，前两款产品分别为用于成年急性肝卟啉症（AHP）治疗的GIVLAARI(givosiran)和用于成人遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引起的周围神经病变（多发性神经病，polyneuropathy）的治疗药物ONPATTRO（patisiran），这三款药物均出自AlnylamPharmaceuticals之手。 “我们很高兴lumasiran获得优先审评资格，并期待在审评过程中继续与FDA保持密切合作，”Alnylam公司lumasiran项目副总裁兼总经理PriteshJ.Gandhi博士说："Lumasiran获得了优先审评资格，加上此前获得的孤儿药资格，突破性疗法认定。我们相信这些资格认定凸显了lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的潜力，以及治疗这种进行性、破坏性、目前仅有进行肝移植方可获救疾病的迫切需求。” 1型原发性高草酸尿症（PH1）是一种极罕见的遗传性肝脏疾病，该病由一个肝脏基因突变引起，会导致过度的草酸产生和草酸钙肾结石的病理性累积，从而引起不可修复的肾脏损伤。严重PH1患者在身体多个部位出现草酸盐沉积，损害肾脏及相关器官，往往需要进行肝脏和肾脏移植。大约80%的这种病人，30岁以前已是肾病晚期。PH1目前还没有获批上市的药物疗法。 Lumasiran是一种皮下注射的RNAi疗法药物，它通过靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶（glycolateoxidase，GO）的HAO1基因的mRNA来降低肝脏草酸盐的产生，进而用于原发性高草酸尿症1型（PH1）治疗。这款RNAi疗法使用了Alnylam公司的增强稳定化学（EnhancedStabilizationChemistry）-GalNAc递送技术平台。这一技术使皮下给药具有更强的效力和持久性，并具有一个宽泛的治疗指数。 此外，lumasiran的营销授权申请（MAA）已提交给欧洲药品管理局（EMA），并在此前已经获得EMA授予的加速评估资格。Lumasiran先前还曾在美国和欧洲获得用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的孤儿药称号，并已获得EMA的优先药物（PRIME）资质。 同样，目前采用Alnylam公司增强稳定化学（EnhancedStabilizationChemistry）-GalNAc递送技术平台开发的在研乙肝新药有VIR-（ALN-HBV02），目前该款药物已经申请在国内开展临床试验。查看信息：重磅消息！又一款RNAi疗法在研乙肝新药申请国内开展临床试验（更多肝病新药研究信息敬请
