文献补体系统的治疗靶向从罕见疾病到大流

补体系统是在19世纪末被发现的，它是一种不稳定的血浆成分，可以“补充”抗体杀死微生物，因此得名“补体”。补体也是先天免疫系统的一部分，通过识别病原体相关的分子模式来保护宿主。然而，补体的多功能远远超出了感染性防御。它有助于器官发育，如塑造神经元突触，促进组织再生和修复，并迅速参与和协同许多过程，包括导致血栓炎症的止血。

补体系统是一把双刃剑。虽然它通常保护宿主，但当调节失调或过度激活时，它可能会导致组织损伤，例如在创伤和脓毒症以及严重冠状病毒病年出现的全身炎症反应。在缺血-再灌注损伤(心肌梗死、中风和移植功能障碍)以及慢性神经和风湿性疾病中产生的损伤相关分子模式激活补体，从而增加破坏性炎症。

尽管有一长串疾病有可能改善补体调节，但只有几种罕见的疾病被批准用于针对补体的临床治疗。目前正在有效治疗的疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症、重症肌无力和神经脊髓炎等疾病。

不幸的是，罕见的疾病阻碍了强有力的临床试验。越来越多的证据表明，补体在许多更常见的疾病中是致病的驱动因素，这表明未来的补体治疗有机会，然而，这需要强有力的临床试验；新冠肺炎病就是一个正在进行的例子。本综述旨在讨论补体在疾病发病机制中的作用，并讨论未来用补体靶向疗法治疗这些疾病的药理学策略。