本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权 胶质瘤是一种致命的神经系统疾病,尽管在过去的几十年里进行了广泛的研究,但其介入治疗仍然有限。 曾任美国宾州州立大学教授,现领导中国暨南大学脑修复中心的GongChen博士领导的一个研究团队,开发了一种新的基因疗法,将胶质瘤细胞重新编程为功能性神经元,为胶质瘤治疗开辟了新路。 这项研究于3月22日发表在《癌症生物学与医学》上。 关于胶质瘤 胶质瘤是一种常见的中枢神经系统恶性肿瘤。对于患有一种叫做胶质母细胞瘤的严重胶质瘤的患者,平均生存期通常不到15个月。外科切除术后辅以化疗和/或放疗是主要的治疗方法,但其疗效有限。 一些临床试验正在使用工程化的免疫细胞靶向原发性或复发性胶质瘤,但仍遇到严重的障碍有待解决。 将胶质瘤细胞转化为神经元 胶质瘤是由胶质细胞的侵袭性增殖引起的。Chen的研究小组此前发表了一系列研究成果,证明在过度表达NeuroD1和Dlx2等神经转录因子后,大脑内部的胶质细胞可以直接转化为功能性神经元。 在这项工作中,研究小组进一步将研究范围从胶质细胞扩展到胶质瘤细胞,并发现神经转录因子也能有效地将胶质瘤细胞转化为神经元。 Chen教授说“我们的神经胶质瘤细胞转化疗法非常独特的,与传统的旨在杀死癌细胞的癌症治疗不同。杀死癌细胞的一个主要副作用是对正常细胞造成不可避免的附带损害。相比之下,当我们使用基因疗法技术将胶质瘤细胞转化为神经元时,正常细胞受到的伤害更小。” 基因疗法技术的另一个重要优点是,在神经胶质瘤细胞中过度表达神经转录因子(如NeuroD1)或其他转录因子后,胶质瘤细胞在转化为神经元之前会立即停止增殖。因此,这种基于转录因子的基因疗法可能提供了一种新的策略,通过阻止恶性胶质瘤细胞的快速增殖来延长治疗的时间窗口。 新技术仍处于雏形阶段 Chen教授和同事们对他们的新发现感到兴奋的同时,也承认这种以转录因子为基础的基因疗法治疗脑胶质瘤的新技术仍处于雏形阶段。许多技术问题仍然需要考虑,例如开发一种安全的病毒载体系统,从而以特定的方式靶向胶质瘤细胞,以及减少神经转录因子诱导的潜在副作用。 此外,他们还计划将细胞转化疗法与其他干预措施结合起来,以达到治疗胶质瘤的协同效应。