医药产业发展新浪潮上细胞和基因疗法

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年1月20日/医麦客新闻eMedClubNews/--年年末，细胞和基因治疗领域投资并购动作频频，前有拜耳和AtaraBio就CAR-T疗法达成合作，后有礼来斥资10亿美元收购Prevail，另有4家基因疗法公司累计融资3亿美金。大型跨国药企为何频频出手，白手起家小公司为何也能融大钱，PE/VC为何不断加码，这一切的背后是传统小分子药物的落寞还是新时代的来临。本文将带大家走进医药产业发展新浪潮——细胞和基因疗法。

CGT疗法大有可为

从20世纪70年代起，基因载体技术、基因克隆技术、基因编辑技术等给现代基因疗法技术带来了深刻的影响。细胞和基因疗法（CGT，CellularandGeneTherapy）是癌症和遗传病治疗的新领域，也是目前生物医药领域最具前景的发展方向。目前业内公认的CGT疗法是指将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，通过基因添加，基因修正，基因沉默等方式修饰个体基因的表达或修复异常基因，达到治愈疾病目的的过程。CGT疗法可进一步分为体内治疗和体外治疗，其中体内治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内，体外治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回输。CGT疗法具体的产品形式包括质粒DNA、病毒载体、细菌载体、人类基因编辑技术、患者来源的细胞和基因治疗产品等。广义的CGT疗法还包括传统细胞疗法，即不涉及基因编辑过程的免疫细胞和干细胞疗法。

资料来源：HighKA,etal.GeneTherapy.NEnglJMed.Aug1;(5):-.，弗若斯特沙利文制图

与传统化学药物或抗体药相比，CGT疗法的核心差异和优势是单次治疗、长期获益；此外，由于CGT疗法是通过改变患者细胞基因达到治病目的同时，因此针对部分无药可医的严重、罕见遗传疾病，在传统药物仅能治疗但不能治愈的情况下，CGT疗法有着治愈这些疾病的潜力，脊髓性肌萎缩症便是其中一个例子。也正是因为如此，基因治疗越来越多地受到科研、医药开发、临床应用的